據新華社報道，英國應用英國監管機構16日說，批准已批准基於CRISPR基因編輯技術開發的全球Casgevy療法投入應用，用於治療兩種血液病，首個下雨flash源码這是基因全球首個獲批應用的CRISPR基因編輯療法。

英國藥品與保健品管理局在當天發布的編輯一份聲明中說，在經過安全性、療法有效性等方面的英國應用嚴格評估後，該機構已批准品牌名稱為Casgevy的批准基因編輯療法投入應用，用於治療12歲及以上的全球鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血患者。

這種療法由美國福泰製藥公司與瑞士CRISPR治療公司共同開發。首個javashop 最新 源码該方法通過從患者的基因骨髓中提取幹細胞，並在實驗室中編輯細胞中的編輯基因，然後回輸到患者體內，療法使患者身體能夠產生功能性血紅蛋白。英國應用

鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血都是看不了源码由血紅蛋白基因錯誤引發的遺傳性血液病。鐮狀細胞病在具有非洲或加勒比族裔背景的人中多見，患者會經歷非常嚴重的疼痛、嚴重且危及生命的感染，以及貧血。英國約有1.5萬人患有鐮狀細胞病。突击风暴 源码輸血依賴型β地中海貧血主要影響地中海、南亞、東南亞和中東地區的人群，可能導致嚴重貧血，患者通常每3至5周需要輸血一次。评论打分源码

根據英國藥品與保健品管理局的聲明，臨床試驗數據顯示，鐮狀細胞病患者接受這種基因編輯療法後至少12個月沒有出現嚴重疼痛的比例達97%，輸血依賴型β地中海貧血患者接受這種基因編輯療法後至少12個月不需要輸入血紅細胞的比例為93%。

此前，骨髓移植是這兩種疾病患者唯一的永久性治療選擇，但移植的骨髓必須來自匹配的捐贈者，並仍存在排異風險。

CRISPR全名為「成簇的、規律間隔的短迴文重複序列」，原本是細菌防禦病毒侵入的一種機制，被科學家用於編輯基因。法國科學家埃瑪紐埃勒·沙爾龐捷和美國科學家珍妮弗·道德納因為開發出相關技術而獲得2020年諾貝爾化學獎。這項技術已成為可高效、精確、程序化修改細胞基因的工具。